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诱导多能干细胞首次获批进行人体实验

2014年09月 12日 15:40  |来源: 科技日报
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    科技日报讯 (记者刘霞)一名罹患退行性眼病的日本患者将成为全球使用诱导多能干细胞(iPS)进行治疗的第一人。日前,日本卫生部的咨询委员会对这一疗法的安全性进行了审查,并同意相关研究人员开展人体治疗实验。

    据英国《自然》杂志网站9月11日报道,治疗使用的iPS细胞由日本神户理化研究所(RIKEN)发育生物学中心的眼科专家高桥雅代培育而成,将用于治疗与年龄相关的视网 膜退化疾病。罹患这一疾病的病患,多余的血管会在眼内形成,让视网膜色素上皮细胞变得不稳定,导致感光器不断减少,最终失明。

    高桥雅代从罹患这一疾病的患者那儿提取到了皮肤细胞,并将其转化为iPS细胞,接着,诱导iPS细胞变成视网膜色素上皮细胞,最后将其培育成能被植入受损视网膜内的纤薄层。

    与胚胎干细胞不同,iPS细胞由成人细胞生成,因此,研究人员可以通过遗传方法为每个受体度身定制。iPS细胞能变成身体内的任何细胞,因此,有潜力治疗多种疾病。即将进行的人体实验将是这一技术首次证明iPS细胞在临床方面的价值。

    高桥雅代团队已经在猴子身上证明,iPS细胞能由受体自身的细胞生成,且不会诱发免疫反应;尽管如此,还是存在隐忧,那就是,iPS细胞可能会导致肿瘤出现,不过,高桥雅代团队发现,在老鼠和猴子身上不太可能出现肿瘤。

    为了消除人们的其他担忧——生成iPS细胞的过程可能会导致危险的变异,高桥雅代的团队也对整个过程和生成iPS细胞的遗传稳定性进行了测试,结果表明一切正常。

    在接受由19人组成的专家咨询委员会的质询时,高桥雅代也与最先制造出iPS细胞的生物学家山中伸弥(因此项研究荣膺2012年诺贝尔生理学或医学奖)“短兵相接”。《自然》杂志要求日本卫生部对提交的遗传数据进行评论,但被拒绝,不过,卫生部表示没有发现问题。

    RIKEN的内部人士表示,得到的iPS细胞将通过手术植入一名志愿者病患眼内,手术将在数天之内进行,大部分日本媒体则认为手术将在本月内的某一天进行。手术将由生物医学研究和创新研究所的一名医生进行,RIKEN并没有透露这名医生的名字。该研究团队计划在手术后,对细胞的受体进行长达一年的跟踪观察,这项探索性研究最终会对6名实验对象进行手术。

    总编辑圈点

    iPS干细胞的出现,在干细胞研究、表观遗传学研究等领域引起了强烈的反响,这不仅是因为它在基础研究方面的重要性,更是因为它给人类带来的光明应用前景。然而,由于其自身的安全性问题,iPS干细胞迟迟未应用于临床治疗。任何“第一次”都充满了未知的机遇和挑战,众多科学成果也都是从一次次的试验中总结而来。根据iPS干细胞在短时间内取得的一系列突破,可以预见,iPS干细胞必将解决人类面临的诸多疾患难题。

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